Tratamentul bolii Gaucher
În prezent, boala Gaucher nu se poate vindeca, însă sunt disponibile diferite tratamente care ajută la tratarea celor mai importante simptome.1
Tratamentele descrise mai jos au anumite limite și nu se potrivesc oricui; pentru mai multe informații, discutați cu medicul dumneavoastră.
Tratamentul de substituție enzimatică (TSE)
TSE a fost aprobat prima oară pentru boala Gaucher în 1991.4 El este conceput să înlocuiască enzima deficitară, astfel ca substanța grasă, glucocerebrozida, să poată fi înlăturată prin mecanisme fiziologice. TSE poate fi utilizat pentru tratamentul copiilor și al adulților cu boală Gaucher.2,3
Tratamentul de reducere a substratului (TRS)5,6
TRS a fost aprobat pentru prima oară în tratamentul bolii Gaucher în 2002.5 El este conceput pentru a reduce cantitatea de glucocerebrozidă din organism, astfel încât enzima să aibă mai puțin de lucru. TRS poate fi utilizat pentru tratamentul adulților cu boala Gaucher.5,6
Alte tratamente
Pacienții cu boală Gaucher pot, de asemenea, primi medicamente care să-i ajute la gestionarea simptomelor (de exemplu, antialgice).1 Acestea nu tratează boala Gaucher, dar pot ajuta la reducerea impactului pe care boala îl are asupra organismului.1
Referințe
- Pastores GM, Hughes DA. Gaucher Disease. In: Adam MP, et al., editors. GeneReviews® [Internet]. Seattle, Washington: University of Washington, Seattle; 1993–2018. Available at: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK1269/; Accessed: August 2019.
- Velaglucerase alfa Rezumatul caracteristicilor produsului https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/2015/20150619132125/anx_132125_ro.pdf 23/07/2020 Vpriv - EMEA/H/C/001249 - R/0045
- Imiglucerase Rezumatul caracteristicilor produsului https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/cerezyme-epar-product-information_ro.pdf 18/02/2020 Cerezyme - EMEA/H/C/000157 - IB/0117/G
- US Food and Drug Administration (FDA). FDA Approved Drug Products: alglucerase. Available at: https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=020057; Accessed August 2019.
- Miglustat Rezumatul caracteristicilor produsului https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/yargesa-epar-product-information_ro.pdf 28/05/2020 Miglustat Gen.Orph - EMEA/H/C/004366 - N/0011
- Eliglustat Rezumatul caracteristicilor produsului https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/cerdelga-epar-product-information_ro.pdf 16/12/2019 Cerdelga - EMEA/H/C/003724 - R/0022
![Symptoms Infographic](/assets/images/infographic2.png)
![Symptoms Infographic](/assets/images/infographic1.png)
The information on this website is intended only to provide knowledge of Gaucher disease health topics. This information should not be used in place of advice from your GP or other healthcare professional. If in doubt please contact your doctor for advice.
Focusonfabry.com is intended for an International and US audience and has been produced by Shire. The website has been developed in accordance with industry and legal standards to provide information for the general public about Hunter Syndrome health topics. Shire makes every reasonable effort to include accurate and current information. However, the information provided on the website is not exhaustive.
©2015 Shire
![Symptoms Infographic](/assets/images/infographic4.png)
You are about to leave GaucherDisease.info
Please be advised that Shire has no control over the content or presentation of the site you are about to view.
You will be taken there automatically in 3 seconds. Go There Now